由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。

辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。

最佳数字健康产品：Somryst，Pear Therapeutics

Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用于治疗失眠的处方数字疗法（PDT）。Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施，主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状，为患者提供一线治疗。

此外，Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板，允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展。临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息，包括失眠严重程度指数（ISI）、患者健康问卷（PHQ-8）、以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标。

我们祝贺所有的获奖者，也祝愿这些创新产品能够为更多患者造福。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] The Galien Foundation. Retrieved October 29, 2020, from The Galien Foundation Introduces 2020 Prix Galien USA Nominees in ''Best Biotechnology Product,'' ''Best Pharmaceutical Agent,'' and ''Best Medical Technology'' Categories. Retrieved October 29, 2020, from The Galien Foundation Debuts 2020 Prix Galien Nominees in New Category for ''Best Digital Health Product''. Retrieved October 29, 2020, from

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[4] MitraClip. Retrieved October 29, 2020, from

文章来源：《医药界》 网址: http://www.yyjzz.cn/zonghexinwen/2020/1104/523.html