上海2021年6月23日 -- 罗氏制药中国宣布，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱^?（英文商品名：Kadcyla^?，通用名：恩美曲妥珠单抗），单药治疗接受了紫杉烷类和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌患者，且患者应具备以下任一情形：既往接受过针对局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后6个月内出现疾病复发。

这也是继HER2阳性早期乳腺癌辅助治疗之后，赫赛莱^?在国内获批的第二个适应症。作为国内外晚期二线治疗金标准，赫赛莱不仅是全球首个获批的单药治疗实体瘤的抗体药物偶联物（ADC，Antibody-Drug Conjugates），同时也是中国第一个乳腺癌领域HER2靶向ADC产品。此次赫赛莱^?新适应症的获批，使我国HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者的治疗有了全新选择和更长的生存获益，开启了国内ADC治疗的新时代。

首个HER2阳性晚期乳腺癌患者疾病进展后生存获益的治疗手段

乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的第一大恶性肿瘤，2020 年中国女性新发乳腺癌病例超过41.6万，发病率为39.1/10 万，死亡11.7万余例。在每年新发乳腺癌病例中，约3%~10%的妇女在确诊时即有远处转移。早期患者中，30%可发展为晚期乳腺癌，晚期乳腺癌患者5 年生存率仅为20%^[1] 。HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌病例的 20%-30%，HER2阳性乳腺癌侵袭性强、预后差，晚期HER2阳性乳腺癌难以治愈，其具有肿瘤细胞恶性程度更高、疾病进展速度更快、更易发生转移和复发等问题，因此延长生存期、提高生活质量是治疗的主要目标。

本次赫赛莱^?（恩美曲妥珠单抗）获批用于HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌二线治疗是基于EMILIA研究及中国桥接研究，这是一项随机、国际多中心、开放标签的III期临床试验，旨在评估赫赛莱^?在HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗中的疗效和安全性。该研究共入组991例既往接受过曲妥珠单抗+紫杉类治疗的HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者，随机接受拉帕替尼+卡培他滨或赫赛莱^?治疗。主要研究终点为独立评审委员会(IRC)评估的无进展生存期(PFS)、OS和安全性。

• EMILIA 研究显示，与拉帕替尼+卡培他滨相比，赫赛莱^?显著改善了患者的中位PFS（9.6 vs. 6.4个月, HR=0.650，P<0.001）和中位OS（30.9 vs. 25.1个月，HR=0.682，P=0.0006），这也是目前唯一为HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗带来OS获益的治疗方案。
• 赫赛莱?治疗脑转移患者，OS显著延长1倍达26.8个月， 死亡风险下降62%。
• 此外，赫赛莱^?还显著改善了包括至症状进展时间在内的关键次要疗效终点，可带来更多安全性获益，不良反应可控。EMILIA 研究表明，赫赛莱^?应是HER2阳性转移性乳腺癌重要的治疗选择。

全新机制，靶向强效，国内外指南推荐的晚期乳腺癌二线治疗标准选择

近年来，随着帕妥珠单抗与曲妥珠单抗双靶联合治疗方案的出炉，极大程度上改变了HER2阳性乳腺癌患者临床结局，HER2阳性晚期乳腺癌患者使用曲妥珠单抗治疗后的5年生存率约为23.4%^[2]，曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗双靶治疗后的5年生存率约为49%^[3]。但是，HER2阳性晚期乳腺癌患者的预后依然不佳，患者的生存时间及生活质量仍然亟待改善。

中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授

对此，国家新药（抗肿瘤）临床研究中心主任、中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授表示：“对于HER2阳性复发或转移性乳腺癌患者，抗HER2治疗仍然是治疗的基石，但是依然存在二线方案疗效有限的困境。ADC类药物的出现为HER2阳性晚期乳腺癌患者增添了强有力的治疗选择，赫赛莱^?填补了我国在该领域的空白，让更多的中国HER2阳性晚期乳腺癌患者能从这一款优质的ADC药物中获益，带来更久生存。“

“HER2阳性乳腺癌因其恶性程度高、病情进展迅速等特点，给临床治疗带来不少的困难，患者生活质量整体偏低。EMILIA研究显示，赫赛莱^?耐受性良好，不良反应可控，免去化疗困扰，保证了患者的生活质量；并且采用静脉输注给药，每3周一次即可，患者依从性好。赫赛莱^?这一适应症的获批，必将助力延长我国晚期乳腺癌患者的生存期，为建设健康中国添砖加瓦。“徐兵河教授补充道。

基于EMILIA研究，赫赛莱

文章来源：《医药界》 网址: http://www.yyjzz.cn/zonghexinwen/2021/0623/1393.html