3 月 3 日，在山东大学齐鲁儿童医院，一针 5 毫升的诺西那生钠注射进入 18 个月的菲菲体内。

菲菲是一名Ⅰ型脊髓性肌萎缩症（英文简称" SMA "）患儿，这是菲菲打下的第一针，价值 55 万。

治疗 SMA 患儿的药物诺西那生钠。

5 毫升的救命药

眼前的这支药，只有 5 毫升。在几分钟后，它将会被推入菲菲的体内。按照最乐观的设想，它会成为菲菲的力量，让菲菲站起来。

18 个月的菲菲是Ⅰ型 SMA 患儿，她已经呈现出典型的 SMA 患儿症状：平平地躺在床上，小手和小脚呈现出无力的姿态。按照医生此前的估计，菲菲活不过 2 岁。

年轻的父母不愿意放弃女儿。他们已经有了一个儿子，妻子怀上二胎后，夫妻俩无数次的许愿，希望肚子里的宝宝是个女孩——孩子出生后，甚至超过了夫妻俩的期望。

这真是个漂亮的女孩，黑黝黝的头发，乌黑的眼睛，和红红的小嘴巴，一切都完美的超过了夫妻俩的想象。

确诊后，夫妻俩辗转的寻医问药，带着孩子来到了山东大学齐鲁儿童医院，这是济南市唯一一家能够注射治疗 SMA 患儿药物的地方。

医生正在为患儿注射诺西那生钠。

SMA 患儿有药可医—— 3 月 3 日下午两点，两个药房的工作人员，带来了治疗 SMA 的药物。打开冷链保温箱，在透明的盒子里，一个小小的药瓶站在里面：透明的玻璃瓶身，贴着白色的标签——诺西那生钠。

药房人员让菲菲的父亲孙涛检查药物是否完好，28 岁的孙涛不敢伸手："我能用手拿吗？"在得到医生肯定后，孙涛拿起玻璃瓶，看了一眼，"原来这么小。"

这么小一点点的药物，要 55 万元。

一位女医生拿着一根长长的针，从菲菲腰部脊椎间刺入，5 毫升诺西那生钠缓缓被推进去 …… 一个护士拿来空了的药瓶，给家长确认药物已经完全推送干净。

医生正在为患儿注射诺西那生钠。

山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰告诉齐鲁晚报 · 齐鲁壹点记者，诺西那生钠是全世界最早获批进入临床治疗 SMA 的药物，也是目前国内唯一一种治疗药物。2019 年进入国内的时候，诺西那生钠一针价格高达近 70 万元。

今年 1 月，诺西那生钠降价了，每针价格 55 万元，结合慈善援助，每个患者每年花费 55 万元即可。这 55 万元只是药物的年治疗费用，SMA 还需要各种辅助治疗，这对于家庭来说，也是一笔开支。

"由于经济原因，大部分患者还没有接受诺西那生的治疗。"金瑞峰告诉记者，按照遗传学概率，普通人群中，大约每 40-50 个人里有一个 SMA 携带者，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下 SMA 患儿。

"全国范围内，目前选择打针治疗的有大概 100 多个患者。我自己坐诊的时候，一年平均能遇到六七例 SMA 患者，但目前在医院选择打针治疗的一共只有不到 10 位。"

金瑞峰强调，"我们是省内唯一一家能够提供以临采药品的方式注射诺西那生的医院。"

无法放弃的放弃

马飞的儿子石头刚查出 SMA 的时候，诺西那生钠还没有在国内上市，换言之患儿无药可医。2019 年 2 月，好消息传来，诺西那生钠在中国批准上市，但却让很多家长更难受——进口到国内的一支药，定价 元。

马飞和儿子。

在有慈善赠药的基础上，每年仅药费就高达 110 万元，且需要终身用药。诺西那生钠没有纳入医保，全部只能由患儿家庭自费支付。

马飞想过卖房子，但房子是拆迁后的安置房，没有房产证；父母想要卖了房子凑药费，马飞没有同意。为了照顾小石头，本来已经退休，可以安详晚年的父母承担起了白天照顾孩子的责任。

从药效来讲，如果 SMA 患者在出现症状之前就得到基因确诊，并开始诺西那生治疗，有极大的希望能够像正常孩子一样生活。小石头当时一岁半，即便是打针，也不知道会恢复到什么程度。可能是会坐？或者好一点能够站立，甚至奢求一些，孩子可以走，甚至会跑 …… 但这些都不确定。

没有选择用药，马飞觉得自己放弃了孩子。

马飞和儿子。

可为人父母，又如何能够放弃？无药可医和没钱治病，虽然都是绝望，但绝对是两种完全不同的体验。马飞没有办法放弃。和很多的 SMA 患儿父母一样，他没有办法看着自己的孩子肌肉慢慢萎缩，直到不能动，直到死亡。为了延缓萎缩的过程，马飞和家人每天不停地给孩子进行外部力量的训练。训练需要耗费家长无穷的精力，每天至少三次的按摩，需要用手揉捏孩子腿上的每一寸肌肉，按摩每一根脚趾，孩子成长的每一天，都要家长反复的揉捏按摩无数遍。

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